Ett nytt läkemedel ger för första gången hopp om att stoppa sjukdomsförloppet för en av de svåraste formerna av ALS, som främst drabbar unga. En nu global fas 3-studie – där forskare i Umeå haft en nyckelroll – visar att behandlingen bland annat gör att patienterna lever längre.
För första gången finns vetenskapliga belägg för att det går att bromsa den genetiska sjukdomsprocessen vid den ovanliga och snabbt förlöpande FUS-varianten av ALS. Som enda nordiska representant har ALS-forskargruppen vid Norrlands universitetssjukhus och Umeå universitet deltagit i den kliniska studien.
– Vi gläds åt de positiva nyheterna. Den här mutationen finns främst hos unga ALS-patienter och hos dem har sjukdomen ofta ett mycket snabbt förlopp. Det nya läkemedlet visade en stabilisering och stopp för ytterligare sjukdomsutveckling hos flera patienter, säger Peter Andersen, professor i neurologi vid Umeå universitet och ansvarig för studien vid Norrlands universitetssjukhus.
