Tiotusentals svenskar lider av typ 1-diabetes som kräver livslång behandling. Nu finns konkret hopp om att sjukdomen kan botas. För första gången har en patient med typ 1-diabetes fått genförändrade celler som kan producera insulin transplanterade, utan att samtidigt få immundämpande läkemedel.
Vid typ 1-diabetes har kroppens egen insulinproduktion upphört. Eftersom insulin krävs för att reglera blodsockret måste patienten tillföra hormonet livet ut.
Nu har forskare vid Akademiska sjukhuset i Uppsala testat en ny metod där en man i 40-årsåldern transplanterats med genmodifierade insulinproducerande celler från en avliden donator.
Slipper immundämpande
Att cellerna förändrats genetiskt före transplantationen har gjort att mannen inte behövt ta immundämpande läkemedel. Precis som vid andra former av transplantationer är det annars nödvändigt för att mottagarens kropp inte ska stöta bort cellerna.
– Transplantation av celler som producerar insulin har gjorts i drygt 20 år i Sverige. Men hittills har det främst gjorts till patienter som också behöver få en ny njure, eftersom de behöver immunhämmande läkemedel, säger Per-Ola Carlsson, ansvarig för studien.
Patienten har följts i 14 månader och fallet beskrivs i tidskriften New England Journal of Medicine. Cellerna som använts har transporterats till universitetssjukhuset i Oslo där de förändrats genetiskt. Genmodifiering har gjort att patientens immunförsvar inte upptäcker dem.
Stamceller nästa steg
Immundämpande läkemedel medför biverkningar som infektionskänslighet och ökad cancerrisk. Att slippa detta väcker hopp om att fler kan behandlas.
– Förhoppningen är att tekniken helt ska förändra typ 1-diabetes från en kronisk sjukdom till en botbar sjukdom, säger Per-Ola Carlsson.
Studien har fokuserat på säkerhet men de nya cellerna har också producerat insulin hos mottagaren. Nu ska forskarna testa metoden med en större cellmängd, vilket behövs för att kunna bota typ 1-diabetes.
I den studien ska forskarna dessutom undersöka om man i stället för donerade celler kan använda stamceller som odlats till att bli insulinproducerande celler.
– Om metoden ska användas brett till fler patienter kommer inte donerade celler från avlidna att räcka, säger Per-Ola Carlsson.
